Atidarsagene Autotemcel (Intravenöz Yolla Uygulama) Prospektüsü

1. İlaç Hakkında Genel Bilgiler

Atidarsagene autotemcel, gen tedavisi olarak sınıflandırılan ve sma (spinal müsküler atrofi) hastalığının tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Bu ilaç, genetik bir tedavi yöntemidir ve SMA hastalığının tedavisinde eksik olan SMN1 geni‘nin yerine, fonksiyonel bir SMN1 geni eklenmesini sağlamak için kullanılan bir tedavi seçeneğidir. Intravenöz yolla uygulanır ve bu tedavi, genetik bozukluklardan kaynaklanan motor nöron kaybını ve kas güçsüzlüğünü engellemeye yardımcı olur.

Atidarsagene autotemcel, SMA hastalığı olan bireylerde kas fonksiyonlarını artırarak, hastaların yaşam kalitesini iyileştirmeyi hedefler.

2. Atidarsagene Autotemcel’in İçeriği

Bu ilaç aşağıdaki etken maddeleri içerir:

Etken Madde: Atidarsagene autotemcel

Ayrıca ilacın formülünde yardımcı maddeler de bulunabilir. Yardımcı maddeler hakkında detaylı bilgi için ilacın kullanma talimatına başvurulmalıdır.

3. Atidarsagene Autotemcel’in Kullanım Alanları

Atidarsagene autotemcel, spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığının tedavisinde kullanılır. SMA, motor nöronları etkileyen ve kasların zayıflamasına yol açan genetik bir hastalıktır. Bu ilaç, SMA’nın tip 1 hastalığının tedavisinde, doğumdan önce veya doğumdan sonra erken evrelerde kullanılması gereken bir tedavi seçeneğidir.

Atidarsagene autotemcel, intravenöz (IV) yolla uygulanır ve genellikle sağlık profesyonelleri tarafından hastanede ya da klinik ortamda uygulanır.

4. Atidarsagene Autotemcel’in Kullanım Şekli ve Dozu

Atidarsagene autotemcel, intravenöz yolla (IV) uygulanır. Bu tedavi, bir sağlık profesyoneli tarafından yapılır ve genellikle hastanede veya klinikte uygulanır.

Genel doz önerisi:

Doz: 2.0 × 10¹³ vg/kg atidarsagene autotemcel, tek bir infüzyon şeklinde uygulanır.

Tedavi süresi ve dozaj, hastanın yaşı, vücut ağırlığı ve klinik durumu gibi faktörlere bağlı olarak doktor tarafından belirlenir.

5. Atidarsagene Autotemcel’in Olası Yan Etkileri

Atidarsagene autotemcel kullanımı sırasında bazı yan etkiler görülebilir. Bunlar şunlar olabilir:

Ateş
Yorgunluk, halsizlik
Baş ağrısı
Ağrı ve iltihaplanma
Solunum problemleri (örneğin, nefes darlığı)

Ciddi yan etkiler:

Bağışıklık sistemi yan etkileri: Gen tedavisi bağışıklık sistemini etkileyebilir. Alerjik reaksiyonlar, anafilaksi gibi ciddi reaksiyonlar görülebilir.
Hepatik (karaciğerle ilgili) sorunlar: Karaciğer fonksiyonlarında değişiklikler veya iltihaplanmalar yaşanabilir.
Böbrek sorunları: Nadiren böbrek fonksiyonlarında değişiklikler olabilir.
Enfeksiyonlar: Gen tedavisi bağışıklık sistemini etkileyebileceğinden enfeksiyon riski artabilir.

Eğer bu yan etkilerden herhangi biri şiddetlenirse veya ciddi bir reaksiyon gelişirse, derhal doktorunuza başvurulmalıdır.

6. Atidarsagene Autotemcel’in Kullanımına İlişkin Uyarılar ve Önlemler

Bağışıklık sistemi hastalıkları: Atidarsagene autotemcel, bağışıklık sistemi üzerinde etkiler yaratabilir. İlacın kullanımı sırasında bağışıklık sistemi ile ilgili yan etkiler görülebilir. Eğer bağışıklık sistemi bozukluğu veya alerjik reaksiyonlar mevcutsa, dikkatli olunmalıdır.
Hepatik izleme: Atidarsagene autotemcel tedavisinin başlangıcından itibaren karaciğer fonksiyonlarının izlenmesi gerekebilir. Karaciğer problemleri yaşayan hastalar, tedavi sürecinde daha yakın takip edilmelidir.
Böbrek izleme: Böbrek fonksiyonlarının izlenmesi önemlidir. Böbrek sorunları yaşayan hastalarda ilacın kullanımı dikkatlice değerlendirilmelidir.
Hamilelik ve emzirme: Atidarsagene autotemcel, hamilelik ve emzirme döneminde dikkatli kullanılmalıdır. Hamilelik sırasında kullanımı önerilmez. Emzirme dönemiyle ilgili yeterli veri bulunmadığı için bu ilaç kullanılmadan önce doktorunuza danışmanız gerekmektedir.

7. Atidarsagene Autotemcel ile Diğer İlaçların Etkileşimleri

Atidarsagene autotemcel, bazı ilaçlarla etkileşime girebilir. Bu ilaçları kullanmadan önce doktorunuza aşağıdaki ilaçları bildirdiğinizden emin olun:

Bağışıklık sistemini etkileyen ilaçlar (örneğin steroidler veya immünsüpresan ilaçlar)
Kanser tedavisi ilaçları
Diğer gen tedavisi ilaçları

Bu ilaçlar, Atidarsagene autotemcel’in etkisini değiştirebilir. İlacın etkileşimleri hakkında daha fazla bilgi için doktorunuza danışın.

8. Atidarsagene Autotemcel’in Saklanması

Serin ve kuru bir ortamda, oda sıcaklığında saklanmalıdır.
Çocuklardan uzak tutun.
Son kullanma tarihini kontrol edin ve son kullanma tarihi geçmiş ilaçları kullanmayın.
Buzdolabında saklamayın. İlacın uygulanmadan önce uygun sıcaklıkta olması gerekmektedir.

9. İlacın Sona Ermesi

Atidarsagene autotemcel tedavisi, doktorunuzun önerdiği şekilde ve süreyle devam etmelidir. Tedaviye devam etmeden önce doktorunuza danışmanız önemlidir. İlacın düzenli kullanımı, SMA hastalığının yönetilmesinde kritik bir rol oynar.

Bu prospektüs, Atidarsagene Autotemcel (Intravenöz Yolla Uygulama) hakkında genel bilgiler içermektedir. Daha fazla bilgi ve tedavi süreci ile ilgili sorularınız için doktorunuza başvurmanız gerekmektedir.