Voretigene Neparvovec-Rzyl (Enjeksiyon Yolu) Prospektüsü

İçindekiler

1. Voretigene Neparvovec-Rzyl Nedir?
2. Voretigene Neparvovec-Rzyl Kullanım Alanları
3. Voretigene Neparvovec-Rzyl Kullanım Talimatları
4. Voretigene Neparvovec-Rzyl Olası Yan Etkileri
5. Voretigene Neparvovec-Rzyl Uyarılar ve Önlemler
6. Voretigene Neparvovec-Rzyl Saklama Koşulları
7. Voretigene Neparvovec-Rzyl Hakkında Sık Sorulan Sorular (5 Adet)
8. Bu prospektüs içeriği bilgilendirme amaçlıdır, bir uzman hekime veya doktorunuza danışmadan hareket etmeyiniz.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Nedir?

Voretigene neparvovec-rzyl, kalıtsal retina hastalıklarının tedavisi için kullanılan bir gen tedavi ilacıdır. RPE65 gen mutasyonuna bağlı retina dejenerasyonu olan hastalar için geliştirilmiş ilk onaylı gen terapisi olup, hücrelere fonksiyonel RPE65 geni sağlayarak görme yetisini iyileştirmeyi hedefler.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Kullanım Alanları

Bu ilaç, aşağıdaki durumların tedavisinde kullanılır:

• RPE65 gen mutasyonuna bağlı kalıtsal retina distrofileri
• Leber konjenital amarozisi (LCA) tipi 2
• Retinitis pigmentosa (RP) belirli alt tipleri

Bu tedavi, yalnızca genetik test ile RPE65 mutasyonu doğrulanmış hastalara uygulanır ve görme yetisini artırmak için kullanılır.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Kullanım Talimatları

• Uygulama Yeri:
  • Yalnızca göz içine (subretinal enjeksiyon) uygulanır.
  • Sadece uzman bir göz cerrahı tarafından hastane ortamında uygulanmalıdır.
• Tedavi Şeması:
  • Tek doz olarak uygulanır (Her bir göze ayrı seanslarda uygulanır).
  • İkinci göz için enjeksiyon ilk uygulamadan en az 6 gün sonra yapılmalıdır.
• İşlem Süreci:
  • Enjeksiyondan önce kortikosteroid tedavisi başlanabilir.
  • İşlem sırasında lokal veya genel anestezi kullanılabilir.
  • Uygulama sonrası göz takip edilmeli ve doktor önerilerine uyulmalıdır.

Doktorunuzun önerdiği tedavi planına kesinlikle uyunuz.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Olası Yan Etkileri

• Yaygın Yan Etkiler:
  • Gözde kızarıklık
  • Hafif göz ağrısı
  • Gözde hassasiyet
  • Görme alanında geçici değişiklikler
• Ciddi Yan Etkiler:
  • Retina yırtılması veya dekolmanı
  • Göz içi enfeksiyon (endoftalmi)
  • Göz içi basınç artışı (glokom riski)
  • Kalıcı görme kaybı (çok nadir)

Bu ciddi yan etkilerden herhangi biri meydana gelirse acilen göz doktorunuza başvurunuz.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Uyarılar ve Önlemler

• Sadece kalıtsal RPE65 mutasyonu doğrulanmış hastalarda kullanılmalıdır.
• Hamilelik ve emzirme döneminde kullanımı önerilmez.
• Uygulama sonrası birkaç hafta göz korunmalı ve ağır fiziksel aktivitelerden kaçınılmalıdır.
• Göz içi enfeksiyon belirtileri (ağrı, kızarıklık, ışık hassasiyeti) oluşursa hemen doktora başvurulmalıdır.
• Enjeksiyon sonrası en az 24 saat yüz ve göze su temasından kaçınılmalıdır.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Saklama Koşulları

• -65°C ile -85°C arasında saklanmalıdır.
• Tek kullanımlık flakon şeklinde sunulur ve çözüldükten sonra hemen kullanılmalıdır.
• Direkt güneş ışığından ve ısı kaynaklarından uzak tutulmalıdır.
• Çocukların erişemeyeceği güvenli bir yerde muhafaza edilmelidir.

Voretigene Neparvovec-Rzyl Hakkında Sık Sorulan Sorular (5 Adet)

1. Bu ilaç kimler için uygundur?
   • RPE65 gen mutasyonuna sahip kalıtsal retina hastalıkları olan kişiler için uygundur.
2. Bu tedavi kalıcı bir iyileşme sağlar mı?
   • Görme yetisini artırabilir, ancak ilerleyen yıllarda etkinliği azalabilir.
3. Yan etkileri nelerdir?
   • Hafif göz rahatsızlıkları yaygın olup, nadiren ciddi göz içi komplikasyonlara neden olabilir.
4. Kaç kez uygulanır?
   • Her göz için tek doz uygulanır ve genellikle ikinci göz için 6 gün sonra tekrar edilir.
5. Hamileler veya çocuklar kullanabilir mi?
   • Hamileler için güvenliği bilinmemektedir, çocuklarda kullanım doktor gözetiminde yapılmalıdır.

Bu prospektüs içeriği bilgilendirme amaçlıdır, bir uzman hekime veya doktorunuza danışmadan hareket etmeyiniz.