Golodirsen (Intravenöz Yolu) Prospektüsü

İçindekiler

• Nedir?
• Kullanım Alanları
• Kullanım Talimatları
• Olası Yan Etkileri
• Uyarılar ve Önlemler
• Saklanması
• Hakkında Sık Sorulan Sorular

Nedir?

Golodirsen, genetik bir hastalık olan Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan, gen terapisi amaçlı geliştirilmiş bir ilaçtır. Golodirsen, antisens oligonükleotid sınıfına ait bir bileşiktir ve genetik defektin düzeltilmesi için distrofin proteininin üretimini artırmayı hedefler. DMD, kasları etkileyen ilerleyici bir hastalıktır ve kas gücünün azalmasına yol açar. Golodirsen, DMD’li hastalarda, kas fonksiyonlarını iyileştirmek amacıyla intravenöz (IV) yolla uygulanır.

Kullanım Alanları

Golodirsen, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığının tedavisinde kullanılır. Bu hastalık, distrofin genindeki mutasyonlar sonucu ortaya çıkar ve bu ilaç, hastaların kas fonksiyonlarını korumalarına yardımcı olabilir. Golodirsen, özellikle distrofin üretiminin azaltıldığı hastalar için kullanılır.

• Duchenne Kas Distrofisi (DMD): Bu ilaç, distrofini kodlayan genin belirli bölgelerindeki bozuklukları düzeltmeye yönelik bir tedavi sağlar. Yalnızca distrofin üretiminin %1’ini sağlayabilecek olan hastalarda etkili olabilir.

Kullanım Talimatları

Golodirsen, yalnızca intravenöz yol ile uygulanır. İlaç, genellikle uzman sağlık personeli tarafından hastanede veya klinikte uygulanır.

Dozaj:

• Yetişkinler ve Çocuklar İçin Doz: Golodirsen, genellikle haftada bir kez uygulanacak şekilde 30 mg/kg dozda yapılır.
• Tedavi Süresi: Tedavi süresi genellikle uzun vadeli olup, hastanın durumu izlenerek düzenli dozlar yapılır.

Uygulama:

1. Uygulama Yeri: Golodirsen intravenöz infüzyon ile uygulanır. İlaç, genellikle 20-60 dakika arasında infüze edilir.
2. Hazırlık ve Uygulama: İlacın hazırlanması ve infüzyon öncesi kontroller, uzman sağlık personeli tarafından yapılmalıdır.

Olası Yan Etkileri

Golodirsen kullanımı sırasında bazı yan etkiler ortaya çıkabilir. Yaygın görülen yan etkiler şunlar olabilir:

• Alerjik Reaksiyonlar: İlaç infüzyonu sırasında veya sonrasında cilt döküntüleri, kaşıntı, şişlik veya kızarıklık görülebilir.
• Baş Ağrısı: Bazı hastalar, tedavi sırasında baş ağrısı yaşayabilir.
• Enfeksiyonlar: İnfüzyon bölgesinde enfeksiyon riski olabilir.
• Ateş: İnfüzyon sonrası hafif ateş görülebilir.
• Sindirim Sistemi Problemleri: Mide bulantısı, kusma veya karın ağrısı nadiren görülebilir.

Ciddi Yan Etkiler:

• Ağır Alerjik Reaksiyonlar: Nefes darlığı, yüz ve dudaklarda şişlik gibi belirtiler görülebilir. Bu durumda derhal tıbbi yardım alınmalıdır.
• İnfüzyon Reaksiyonları: İlaç infüzyonu sırasında ciddi alerjik reaksiyonlar veya damar iltihabı gelişebilir. Bu tür reaksiyonlar için infüzyon hızının yavaşlatılması gerekebilir.

Eğer herhangi bir ciddi yan etki gözlemlerseniz, derhal doktorunuza başvurunuz.

Uyarılar ve Önlemler

• Alerjik Reaksiyonlar: Eğer golodirsen veya ilacın içeriğine karşı herhangi bir alerjiniz varsa, bu ilacı kullanmamalısınız. Uygulama sırasında alerjik reaksiyonlar gelişirse, tedaviye ara verilmeli ve doktorunuza başvurulmalıdır.
• İnfüzyon Reaksiyonları: İlaç infüzyonu sırasında vücutta reaksiyonlar gelişirse, infüzyon hızı ayarlanabilir veya tedavi geçici olarak durdurulabilir.
• Böbrek Fonksiyonları: Böbrek hastalıkları olan hastalar dikkatli kullanılmalıdır. Düzenli böbrek fonksiyonu testleri yapılması önerilebilir.
• Hamilelik ve Emzirme: Hamilelik ve emzirme dönemlerinde kullanımıyla ilgili yeterli veri bulunmamaktadır. Hamileyseniz veya emziriyorsanız, doktorunuza danışmadan bu ilacı kullanmamalısınız.
• Yaşlılar: Yaşlı hastalarda, genellikle dozajın dikkatli bir şekilde ayarlanması gerekebilir.

Saklanması

• Saklama Koşulları: Golodirsen, buzdolabında 2-8°C arasında saklanmalıdır. Donmaktan koruyun. Şişe açıldıktan sonra ilaç 24 saat içinde kullanılmalıdır.
• Çocuklardan Uzak Tutun: İlacı, çocukların ulaşamayacağı bir yerde saklayınız.
• Son Kullanma Tarihi: İlaç son kullanma tarihinden sonra kullanılmamalıdır.

Hakkında Sık Sorulan Sorular

Golodirsen nasıl çalışır?

Golodirsen, antisens oligonükleotid olarak, genetik defektleri düzeltmeye yardımcı olur ve kas hücrelerinde distrofin üretiminin artmasını sağlar. Bu mekanizma, Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde etkili olur.

Golodirsen tedavisi ne kadar sürer?

Golodirsen tedavisi, genellikle uzun vadeli bir tedavi olup, hastaların durumuna göre yıllarca devam edebilir. Tedavi, düzenli doktor kontrolleri ve değerlendirmeleriyle izlenir.

Golodirsen tedavisinin yan etkileri nelerdir?

Golodirsen tedavisinin yaygın yan etkileri arasında cilt reaksiyonları, baş ağrısı, ateş ve sindirim sorunları yer alabilir. Şiddetli alerjik reaksiyonlar ve infüzyon reaksiyonları da nadiren görülebilir.

Golodirsen tedavisinde dikkat edilmesi gerekenler nelerdir?

Golodirsen tedavisi sırasında, infüzyon reaksiyonları için dikkatli izleme yapılmalıdır. Ayrıca, böbrek fonksiyonlarının izlenmesi önemlidir.

Bu prospektüs, Golodirsen (Intravenöz Yolu) hakkında genel bilgi sağlamak amacıyla hazırlanmıştır. Herhangi bir sorunuz veya endişeniz varsa, doktorunuza danışınız.